Первая в мире успешная генная терапия: исправление ошибки в ДНК внутри печени пациента

Впервые в истории генная терапия успешно исправила однобуквенную ошибку в ДНК внутри печени одного пациента, страдающего наследственным дефицитом альфа-1-антитрипсина. Пациент теперь вырабатывает рабочий белок, нежелательных изменений в геноме не обнаружено, что открывает новые перспективы для лечения без необходимости трансплантации печени.